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RPE65产品研发


疾病简介

遗传性视网膜疾病(IRD)主要由基因突变引起,可导致视力丧失。目前,已知的相关致病基因超过260种。先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis, LCA),是由Lebers首先报到,呈常染色体隐性遗传,是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲。LCA占遗传性视网膜病变的5%以上,是导致儿童先天性盲的主要疾病(占10%-20%)。


 RPE65 新药研发

RPE65基因突变导致的Lebers先天性黑朦约占15%,此基因的主要功能是结合全反式视黄酯,使之转化为11-顺-视黄醛,进而合称为视紫红质,来维持视网膜色素再循环过程,当RPE65基因失去功能,视网膜的光感受器就会因缺失视紫红质而不能对光发生反应,导致视力丧失。该疾病是进行性的,具有缓慢退化的特性,这给基因治疗提供了有利的“治疗窗”,因此,通过增加残留细胞中的RPE65酶活性可恢复视网膜功能。


宜明产品研发


 RPE65 新药研发


治疗策略

宜明细胞目前的治疗策略为,将包含RPE65的DNA重组进入腺相关病毒载体,在GMP厂房按照药品生产标准进行进行大量制备,通过视网膜下腔注射,让病毒感染细胞,使细胞能够正常表达RPE65基因,在视网膜下腔后面产生感光色素,进而改善视力。

1、基因克隆:将RPE65基因克隆进入腺相关病毒(AAV)载体

2、病毒包装:在GMP厂房按照药品生产标准包装含目的基因的病毒

3、眼睛注射:将包装好的病毒通过视网膜下腔注射;

4、监控:病毒注射完毕后,对病人进行严密监护


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