基因疗法是为了治疗由遗传缺陷或异常引起的疾病的基本策略，然后用作携带治疗基因的载体进入人体组织，引入的基因可以与缺陷基因补充并在体内表达。一些研究认为基于遗传技术的治疗更具针对性可以减轻患者的痛苦，那么基因治疗为什么受到重视？

一、治疗遗传性疾病

基因治疗主要用于具有正常基因功能的遗传性疾病如联合免疫缺陷病，因此治疗此类疾病的直接想法是使用载体将正常基因引入患者体内以达到治疗效果，由于病毒可以有效地进入细胞，在以往的研究中科学家们使用了不同的改良病毒载体。

二、基因编辑修复

如果不是由基因缺失而是通过基因突变引起的，那么转基因策略将无法发挥作用，对于这些疾病的治疗有必要找出错误的基因来纠正它们，并使它们恢复到正常状态。基因治疗中基因编辑的应用分为异常基因的位置和片段的去除以及修复和恢复正常基因，目标是破坏有害或修复突变基因。

三、解决疑难病因

在一些适应症中基因治疗比传统治疗方案更加有针对性，作为传统治疗方案的补充，它主要用于治疗特殊病例，传统治疗方案疗效差等的疾病，基因治疗可以从技术上解决疾病病因，因此在一些目前未经治疗或治愈不良的疾病中有明显的优势。

在过去几年中各种基因治疗进入临床试验的消息纷纷出现，相关初创企业也在这个市场进行了大量投资并有所回报。基因疗法的诞生是为了治疗遗传性疾病，患者在选择基因治疗前也要了解下基因治疗的使用注意事项以及基因治疗到哪家好等问题。