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对话|宜明细胞创始人孙秀莲:二次创业回归初心,做基因药物包装载体的“弄潮儿”

发布日期: 2020-02-25

孙秀莲,出生于1976年,2001年毕业于南开大学医学院7年制临床医学专业,2002年8月,凭着优异的成绩,她被加拿大英属哥伦比亚大学录取,攻读神经科学博士学位。


她曾经是一名医生,一名“顶尖专业的顶尖研究者”,而从2012年开始,她又拥有了一个更有挑战的新身份——创业者。


“当过医生的人总有一种情怀,希望发挥所学真正为医疗做点事情。”2015年,孙秀莲再次作为主创始人联合发起设立宜明(北京)细胞生物科技有限公司,致力于细胞治疗技术的开发和应用、为基因和细胞治疗产业化提供整体解决方案。


她带领科研技术团队构建了基因药物载体GMP生产和纯化技术、细胞株建立及筛选技术等基因药物GMP系统,并且主导完成了CAR-T技术尤其是ICAR30治疗霍奇金淋巴瘤技术(包括核苷酸基因序列片段设计、GMP慢病毒包装、T细胞感染、扩增等全部流程技术)的开发,并申报PCT国际专利,取得独立知识产权。


“宜众济世,明德近道。”关于科研、创业、宜明细胞在CRO赛道上的选择,我们对孙秀莲进行了专访。


对话|宜明细胞创始人孙秀莲:二次创业回归初心,做基因药物包装载体的“弄潮儿”

孙秀莲,宜明细胞联合创始人、首席科学家。先后在南开大学医学院、中科院天津血研所、加拿大不列颠哥伦比亚大学(UBC)医学院学习工作。曾担任国家卫生部重点实验室副主任、山东大学齐鲁医院教授、博士生导师、山东省第一届泰山学者。


群青:是什么样的契机促使您进行了医生、科学家、创业者这样的职业选择呢?


行医的真谛是什么?很多人往往会引用一百多年前特鲁多医生的话来诠释,“有时是治愈,常常去帮助,总是去安慰”(To cure sometimes, to relieve often, to comfort always)。

 

2001年硕士毕业后我在医院血液科工作,当时医院能够提供的治疗手段非常少,医学的发展远比IT的发展滞后,比如当时稍微恶性一些的白血病,没有任何办法治愈,死亡率高达100%。作为大夫对于疾病的痛苦理解得更加深切,因此也感觉非常无助。

 

而科研是发现新知识、发展治疗手段的工作,我对某方面感兴趣就可以深入研究,所以就在医院工作一年后去国外攻读神经科学博士学位。但科研的挑战之处在于“要做别人没有做过的东西”,不管是以前当学生还是现在做博士生导师,我都深有体会。比如我有个假设,但受到基础研究条件的限制,学生就是验证不出来,太精尖了。

 

不过我也从没有担心过科研经费的问题,这一点也是与创业的区别。

 

但其实一个科学家能做的事情也很少,2012年我参与创建维真生物,第一次走上创业道路。

 

这样的转变过程让我明白,只有走到应用端去了解市场需求,把新的科学技术转化为诊疗技术、诊疗方法,这样才能够惠及大众,否则好的科学成果永远都只是在实验室里。

 

对我而言,创业是更有挑战性也更艰苦的工作,也是我想做的事情。作为创业者,我非常希望把自己医学和生物的背景结合起来,把生物知识用于医学的诊断和治疗。

 

创业不是一个人可以独立完成的工作,需要更综合的能力,包括团队以及外部支持环境等各方面影响因素,会遇到资金不足、团队不稳定、政策不明朗等等问题。

 

群青:两次创业,个人心态、创业环境上都有什么区别?


2012年第一次参与创办维真生物,其实是一个摸着石头过河的过程,由于没有做企业的经验,对于市场没有清晰的认知,公司创立2年之后才开始组建销售团队,开拓市场,交了很多学费,一路走来非常艰苦。但走过的路总是有价值,汇聚成经验。

 

2015年,CAR-T疗法迎来了快速发展期。CAR-T疗法的特殊之处在于利用患者自身的免疫系统进行治疗。我既有医学也有生物学的背景,当过医生的人总有一种情怀,想为医疗做些事情,如果一种疾病能够治愈,那是多么了不起的进步!而此时国内创业环境也很不错,我们的团队也组建到位。

 

宜明细胞核心团队来自美国国立卫生研究院癌症研究所、哈佛大学、霍普金斯大学、马里兰大学、加拿大哥伦比亚大学(UBC)等国际知名院校的院士或研究员,在细胞治疗及基因治疗领域拥有十余年的产业经验。

 

内外部环境都准备好了,就这么在时代浪潮的推动之下,我们自然而然进行了二次创业,成立宜明细胞。


云华:您为何将宜明细胞定位于基因药物CRO?您对基因药物的发展趋势有何看法?


若干年前,生物是生物,医药是医药,没有“生物医药”这个词。随着时代的发展、各学科的融合,抗体药、基因药都逐渐出现在大众视野。现在抗体药已经开始快速发展,但“基因药物”还是挺玄奥的词。其实“基因药物”最主要的技术在载体制备上,现在美国70%的基因药物是代工的,申报的企业也没有那么强的技术力量去做;而且基因治疗公司比较小,专注于前期研发,没有时间、没有财力去做这方面的工艺开发,所以基因药物工艺开发的市场是非常可观的。我们从2015年就开始做基因药物的载体,积累了一些经验,包括滴度的检测、整个工艺的控制。因此,我们将宜明细胞定位于基因药物的CRO。

 

基因药物市场非常大,基因导致的疾病就有6500多种。美国基因药物市场发展比较靠前,其实看到现在美国的状态,就可与预见到一两年后的中国。中国是个人口大国,基因缺陷疾病的患者更多。针对肺癌等其他疾病,只要治疗新发的患者就行;但基因导致的疾病其实是不一样的,一种基因疾病的患者从一岁到五六十岁,始终都有治疗的需求,因此患者群体还是很大的。

 

现在基因药物的发展还处于很早期的阶段,与20年前的抗体药物的发展比较类似。


云华:基因药物和别的化学药、生物药相比,它的特点在哪里?目前的研发还面临着哪些挑战?


 

最大的一个不同之处是很多基因药物都需要活的病毒作为载体,最常用的病毒是腺相关病毒(AAV)、慢病毒。而很多疫苗,不需要活病毒,是靠病毒的膜蛋白起到免疫作用。

 

每个病毒都是不一样的,AAV免疫原性很低,终末细胞可以长期表达,比如肌肉细胞和神经组织细胞。此外,因为其免疫原性毒性低,甚至可以直接静脉注射、脊髓注射,安全性经过了很多临床实验证实,因此AAV是很多基因药物的首选载体,但会受限于基因片段的长度。慢病毒毒性比较大,不能直接静脉注射。像慢病毒一般都是用于体外,像细胞治疗,比如CART细胞治疗、造血干细胞的基因治疗,都是可以使用的,能够包装的基因片段也会长一些。腺病毒现在主要是用在溶瘤病毒上面,它的毒性也比较大。

 

在整个基因治疗行业,病毒载体产能是比较低的。因为活病毒对工艺的要求比较高,要保证病毒的纯度、活力。目前很多基因药物的研发公司面临的挑战也在于此。比如腺相关病毒载体(rAAV)用的是293细胞生产,而这种悬浮的293细胞的缺陷之一是细胞密度不是很高。国内外的数据基本都是在10的6次方,这远远低于现在抗体生产CHO细胞,甚至要低10倍以上,这就需要我们有很大的生产罐,成本非常高。因此在工艺上面还有很多研发的空间。

 

但是,工艺总会越来越进步。20年之前,抗体药受限于工艺生产价格非常高,当时在中国甚至卖到几万块一只,但如今随着工艺生产的技术进步,价格也低了很多,甚至可以低达几百块一只。我觉得基因药物也是如此,会越做越好,越做越成熟。而宜明细胞,就希望能在这个发展趋势中出一份力。

 

云华:目前而言,基因药物价格昂贵,这是否会对基因药物发展造成阻碍?您对基因疗法的未来市场是如何预测的?


我觉得高价格对基因治疗市场发展的影响应该不太大。一个药物的定价要考虑到研发、临床、生产、申报的花费,以及未来使用的市场;因此基因药物的高价位也是可以预见的。此外,很多病是没办法用传统治疗方法根治的,比如得了先天性视网膜疾病,打上一种基因药就能看见了,看见和看不见可是天壤之别,那么要不要花这个钱呢?再比如孩子有原发性免疫缺陷病,在20年前可能活不过一岁,很多家庭就放弃治疗了;但放到现在,即使花费100万也要治好孩子。这也和现在经济的发展、人们观念的改变有关。而且,随着工艺发展,基因药物价格也会随之下降。产业如果是静止的,那么永远不会有进步。

 

总体而言,我觉得基因治疗肯定是向好向上发展的,而且发展速度不会慢。美国据说有500种基因药物在临床,而国内还没有AAV载体基因药物上临床。基因药物发展依赖于基因组测序,而基因组测序已经发展的非常好了,比如一种基因病还不知道是什么基因变异导致的,这种情况已经非常少了。人类有一万多种基因,至少一半的基因如果发生突变都可以导致疾病。这些基因疾病没有其他办法可以治疗,基本要靠基因治疗来治愈。这个行业也才刚刚起步,大部分基因疾病都是罕见病,但十年、几十年积攒了很多的病号,体量非常大。

 

云华:宜明细胞在基因药物CRO赛道快速发展的核心、独特优势是什么?


首先,我们的团队非常优秀;其次,宜明细胞很早就开始GMP生产;再次,我们AAV、慢病毒工艺有非常明显的技术优势。比如慢病毒最近的订单,一次出毒量可以达到12次方,而且非常稳定;像AAV病毒,包括我们293细胞的体系、无血清培养的体系都是比较先进的。一旦商业化生产,要考虑到生产量和需求量是否匹配。宜明在去年6月底建成GMP厂房,设计施工大概花了九个月时间。厂房虽然不是很大,但在中国还是走在发展前列的。GMP生产需要生物和医药两个团队的磨合,还需要一定的时间,好在我们已经走完这一步。

 

我们现在已经有稳定的客户源和订单。我们在与客户合作的过程当中发现,研发、工艺参数、质量等都是个不断磨合的过程,随着合作的不断加深,订单也慢慢放大。

 

宜明细胞的发展也是有清晰的规划的。CRO的版块,希望利用我们的技术能尽快帮助到客户;另一个我们希望得到CGMP的认证,因为很多客户都希望能做中美双报,这也是很现实的问题。

 

云华:最后一个问题,您对于科学家转型创业者有什么建议?


创业是社会性工作,需要研究、销售等多团队之间的协同,要认识到现金流对企业的重要性,在创业环境下要求创业者学会跟政府、监管机构和社会的沟通,但现在政策对于高新技术产业支持力度很高,对于创业者来说也是一个很好的机遇期。



“宜众济世,明德近道。”因为害怕了做医生的无力感,孙教授选择做可以自主创新的科研工作;又因为看到科研中有许多转化临床的机会,她又走上了创业之路,希望改变更多医生的“无力感”。


生物与医药的高度结合,诞生了“基因治疗”;而针对基因药物的发展痛点,孙教授将宜明细胞定位在了基因药物包装载体CRO。


时代的浪潮会裹挟着整个行业滚滚前进,也祝孙教授能带领宜明细胞,成为浪潮之上的“弄潮儿”。




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