新药研发
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PIDs产品研发     


疾病简介

重症联合免疫缺陷病(severe combined immunodeficiency disease, SCID)是联合免疫缺陷病中最严重的类型,是由多种遗传因素引起的T淋巴细胞、B淋巴细胞、NK细胞数量缺乏和功能障碍,导致体液免疫、细胞免疫同时存在严重缺陷,这种原发性免疫缺陷常被定义为初始T细胞缺乏。常常在生后1年内死,新生儿发生率约为1/10万,但因为SCID患儿常在明确诊断前死亡,实际发病率可能会更高。SCID不经治疗,病死率为100%。目前常用的治疗方法为造血干细胞移植,但价格昂贵且配型困难,随着基因治疗技术的不断成熟,让SCID有了被彻底治愈的可能。


靶点及临床进度

宜明细胞与重庆医科大学附属儿童医院签订临床研究合作协议,建立了一支包括7名博士,10余名硕士组成的合作研发团队,开始PID基因治疗产品的研发。目前一期项目细胞试验、动物实验基本完成,现积极准备申报进入临床研究阶段,预计2019年一季度进入临床研究。


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治疗策略

从脊髓中分离造血干细胞,通过病毒感染的方式进行特异性的改造,纠正基因缺陷,回输患者体内,使基因正常表达,达到治疗目的


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